摘要 人用經(jīng)驗(yàn)對(duì)于中藥新藥研發(fā)具有重要意義， 2023 年國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《中藥注冊(cè)管理專門規(guī)定》，明確提出鼓勵(lì)在中醫(yī)臨床實(shí)踐過程中開展高質(zhì)量的人用經(jīng)驗(yàn)研究，獲得支持注冊(cè)的充分證據(jù)； 同時(shí)對(duì)人用經(jīng)驗(yàn)研究應(yīng) 符合相關(guān)要求， 并接受藥品注冊(cè)核查。中藥人用經(jīng)驗(yàn)研究的質(zhì)量直接決定了證據(jù)的可靠性。該文從開展人用經(jīng)驗(yàn)研究 的基本要求、組織管理、藥學(xué)關(guān)鍵信息、研究科學(xué)性、風(fēng)險(xiǎn)管理、倫理合規(guī)性及研究實(shí)施等方面論述中藥人用經(jīng)驗(yàn)研 究的質(zhì)量要求，提出針對(duì)不同研究目的、研究階段和研究類型，在質(zhì)量要求和注冊(cè)核查關(guān)注點(diǎn)上區(qū)別對(duì)待。在保證數(shù) 據(jù)真實(shí)性基礎(chǔ)上，對(duì)于回顧性研究數(shù)據(jù)重點(diǎn)關(guān)注數(shù)據(jù)是否存在完整性問題，對(duì)于前瞻性研究數(shù)據(jù)重點(diǎn)關(guān)注數(shù)據(jù)是否存 在影響研究結(jié)論的規(guī)范性問題。人用經(jīng)驗(yàn)研究作為藥品注冊(cè)資料是在有關(guān)監(jiān)管范圍內(nèi)，研究者要牢固樹立法規(guī)意識(shí)， 避免發(fā)生嚴(yán)重質(zhì)量問題。規(guī)范化開展中藥人用經(jīng)驗(yàn)研究需要監(jiān)管部門、申辦者、研究機(jī)構(gòu)和研究者共同的努力， 建立 一套基于中醫(yī)藥臨床特點(diǎn)的研究質(zhì)量管理體系。
中藥人用經(jīng)驗(yàn)通常在臨床實(shí)踐中積累，具有一定的規(guī)律性、可重復(fù)性和臨床價(jià)值，包含在臨床用 藥過程中積累的對(duì)中藥處方或者制劑臨床定位、適用人群、用藥劑量、療效特點(diǎn)和臨床獲益等的認(rèn)識(shí) 和總結(jié)[1]。人用經(jīng)驗(yàn)對(duì)中藥新藥研發(fā)具有重要意義，近年來為中藥研發(fā)同行廣泛接受，并被監(jiān)管部門 重視。2019 年頒布《關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》 ，人用經(jīng)驗(yàn)首次出現(xiàn)在 官方文件中 。2020 年國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《關(guān)于促進(jìn)中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的實(shí)施意見》 ，明確中 藥注冊(cè)審評(píng)采用“三結(jié)合” 的證據(jù)體系。2022 年國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《基于人用經(jīng)驗(yàn)的中藥復(fù)方制 劑新藥臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》 ，明確基于人用經(jīng)驗(yàn)的中藥新藥臨床研發(fā)路徑 。2023 年 2 月 10 日國(guó)家藥 品監(jiān)督管理局發(fā)布《中藥注冊(cè)管理專門規(guī)定》（以下簡(jiǎn)稱《專門規(guī)定》） ，明確提出鼓勵(lì)在中醫(yī)臨床 實(shí)踐過程中開展高質(zhì)量的人用經(jīng)驗(yàn)研究，獲得支持注冊(cè)的充分證據(jù)，在一定條件下人用經(jīng)驗(yàn)可用于申 請(qǐng)豁免非臨床有效性研究、申請(qǐng)豁免Ⅱ期臨床試驗(yàn)、作為支持產(chǎn)品上市的依據(jù)、增加功能主治等[1] 。 《專門規(guī)定》發(fā)布后引起業(yè)內(nèi)高度關(guān)注，從政策上支持人用經(jīng)驗(yàn)證據(jù)用于注冊(cè)申報(bào)，將縮短中藥新藥研發(fā)周期，對(duì)于中藥新藥發(fā)展是重要的利好政策。中藥人用經(jīng)驗(yàn)研究的質(zhì)量直接決定了證據(jù)的可靠 性，在《專門規(guī)定》中明確提出申請(qǐng)人應(yīng)當(dāng)對(duì)資料的真實(shí)性、可溯源性負(fù)責(zé)，人用經(jīng)驗(yàn)的規(guī)范收集、 整理與評(píng)估應(yīng)當(dāng)符合有關(guān)要求。作為支持注冊(cè)申請(qǐng)關(guān)鍵證據(jù)的人用經(jīng)驗(yàn)數(shù)據(jù)， 由藥品監(jiān)督管理部門按 照相關(guān)程序組織開展相應(yīng)的藥品注冊(cè)核查，因此保證中藥人用經(jīng)驗(yàn)研究的質(zhì)量十分重要。
目前，我國(guó)支持新藥研發(fā)的臨床試驗(yàn)以企業(yè)發(fā)起為主，其監(jiān)管體系發(fā)展較為成熟 。醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu) 開展研究者發(fā)起的臨床研究，研究類型和數(shù)量較多，一般用于研究疾病的診斷、治療、預(yù)后、病因等 方面，不以藥品、醫(yī)療器械等產(chǎn)品注冊(cè)為目的，但存在質(zhì)量參差不齊、規(guī)模較小等問題，而且在方案 設(shè)計(jì)、倫理審查能力及質(zhì)量管理方面還有待提高，暫不能為新藥研發(fā)起支撐作用[2]。中藥人用經(jīng)驗(yàn)研 究可借鑒兩者的優(yōu)勢(shì)，使得中藥新藥研發(fā)更具有靈活性。同時(shí)高質(zhì)量中藥人用經(jīng)驗(yàn)研究需要監(jiān)管部 門、申辦方、研究機(jī)構(gòu)、倫理委員會(huì)和研究者共同努力，加強(qiáng)監(jiān)管和建立有效的質(zhì)量管理體系，才能 獲得高質(zhì)量的人用經(jīng)驗(yàn)證據(jù)支持新藥研發(fā)。本文基于目前關(guān)于中藥人用經(jīng)驗(yàn)研究相關(guān)政策基礎(chǔ)，參照 《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》《人用藥品注冊(cè)技術(shù)要求（國(guó)際協(xié)調(diào)會(huì)） 臨床試驗(yàn)管理規(guī)范》《醫(yī)療 衛(wèi)生機(jī)構(gòu)開展研究者發(fā)起的臨床研究管理辦法（試行）》和相關(guān)文獻(xiàn)，論述中藥人用經(jīng)驗(yàn)研究的質(zhì)量 要求，為規(guī)范開展中藥人用經(jīng)驗(yàn)研究提供思路，并為相關(guān)部門制定監(jiān)管政策提供參考。
1 基本要求
作為藥品注冊(cè)資料，人用經(jīng)驗(yàn)研究應(yīng)保證研究過程規(guī)范，數(shù)據(jù)和結(jié)果的科學(xué)、真實(shí)、可靠，保護(hù) 受試者的權(quán)益和安全。從方案設(shè)計(jì)、組織實(shí)施、記錄、分析、總結(jié)和報(bào)告全過程貫徹質(zhì)量理念，遵守 相關(guān)法律法規(guī)，遵守倫理原則和利益沖突回避原則，保護(hù)患者的隱私，使研究結(jié)果科學(xué)可靠。
2 組織管理
開展人用經(jīng)驗(yàn)研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)經(jīng)衛(wèi)生行政部門批準(zhǔn)，取得醫(yī)療機(jī)構(gòu)許可證。應(yīng)具備相應(yīng)設(shè)施
設(shè)備，檢定、校準(zhǔn)和日常維護(hù)符合要求。人用經(jīng)驗(yàn)研究各環(huán)節(jié)參與人員應(yīng)具有執(zhí)業(yè)資格，具有相應(yīng)的 教育、培訓(xùn)和工作經(jīng)驗(yàn)。應(yīng)有充足、合法的研究經(jīng)費(fèi)來源，避免因研究經(jīng)費(fèi)不足導(dǎo)致實(shí)施質(zhì)量下降 ， 應(yīng)有受試者補(bǔ)償或賠償機(jī)制，保護(hù)受試者權(quán)益和安全，避免醫(yī)患糾紛等問題[3]。如是申辦方發(fā)起的研 究，研究者和醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)與申辦方簽署合同，約定研究期間相關(guān)權(quán)利與義務(wù)，保存相關(guān)文件和記錄。 涉及其他部門或單位進(jìn)行的研究、檢測(cè)等工作，被委托方應(yīng)具備相應(yīng)的研究條件和資質(zhì)，需簽訂委托 協(xié)議/合同，對(duì)委托方和被委托方的責(zé)任義務(wù)予以明確。如果是研究者發(fā)起的人用經(jīng)驗(yàn)研究，應(yīng)經(jīng)所 在醫(yī)療機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)；如果是醫(yī)療機(jī)構(gòu)發(fā)起的人用經(jīng)驗(yàn)研究，應(yīng)組織專家論證后實(shí)施。
醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)指定內(nèi)部管理部門承擔(dān)人用經(jīng)驗(yàn)研究的管理工作，對(duì)研究的全過程進(jìn)行管理。遵循 倫理與科學(xué)性的原則，制定相關(guān)制度和標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程，保證研究流程順暢。建立質(zhì)量管理體系，對(duì)研 究進(jìn)行質(zhì)量控制，設(shè)有專門的研究資料管理場(chǎng)所，保證原始資料儲(chǔ)存的完整性和可溯源性。
3 藥學(xué)關(guān)鍵信息
開展人用經(jīng)驗(yàn)研究的前提是確保處方藥味、用量和制備工藝一致，藥學(xué)關(guān)鍵信息應(yīng)可溯源[4] 。藥 學(xué)關(guān)鍵信息包括處方藥味（藥材基原、藥用部位、炮制等）及其用量、輔料、制備工藝、劑型、用法 用量等。如果人用經(jīng)驗(yàn)研究對(duì)象是協(xié)定處方或臨床經(jīng)驗(yàn)方，應(yīng)明確處方藥味、劑量、煎煮要求和用 法， 以及飲片的來源；如果研究對(duì)象是醫(yī)院制劑，應(yīng)明確制劑的藥材基原、藥用部位、炮制和劑量， 批準(zhǔn)的輔料和制備工藝、劑型和用法用量，并提供證明性文件或資料；如果研究對(duì)象是已上市藥品， 應(yīng)提高藥品來源具有證明文件， 以及藥品運(yùn)輸和儲(chǔ)存符合要求相關(guān)資料。
4 研究科學(xué)性
開展中藥人用經(jīng)驗(yàn)研究前，應(yīng)通過對(duì)擬開發(fā)處方調(diào)查評(píng)估，具有較好開發(fā)前景的組織專家對(duì)處方 進(jìn)行論證，重視對(duì)處方、制劑已有的臨床應(yīng)用情況進(jìn)行全面總結(jié)，形成初步的開發(fā)意見，包括但不限 于擬開發(fā)新藥適用疾病、中醫(yī)證型、目標(biāo)人群、用法用量和療程等人用經(jīng)驗(yàn)資料，作為立項(xiàng)依據(jù)。應(yīng) 堅(jiān)持以臨床價(jià)值觀為導(dǎo)向，研發(fā)的治療領(lǐng)域應(yīng)聚焦中醫(yī)藥優(yōu)勢(shì)病種。避免選擇臨床定位寬泛、適應(yīng)證 眾多、臨床價(jià)值不清晰、功能主治片面或者夸大描述的品種。避免出現(xiàn)與已上市藥品組方類同、功能 主治基本一致的情況，若存在類似的已上市藥品，需分析是否有療效優(yōu)勢(shì)或治療的特點(diǎn)，否則不合適繼續(xù)開發(fā)[5]。
對(duì)中藥人用經(jīng)驗(yàn)研究方案設(shè)計(jì)應(yīng)注重中藥的特點(diǎn)，確定與中藥臨床定位相適應(yīng)、體現(xiàn)其作用特點(diǎn) 和優(yōu)勢(shì)的療效指標(biāo)，包括對(duì)疾病痊愈或者延緩發(fā)展、病情或者癥狀改善、患者與疾病相關(guān)的機(jī)體功能 或者生存質(zhì)量改善等。鼓勵(lì)將真實(shí)世界研究、以患者為中心的藥物研發(fā)等方法用于人用經(jīng)驗(yàn)研究[1]。
5 風(fēng)險(xiǎn)管理
樹立基于風(fēng)險(xiǎn)的研究質(zhì)量管理理念，研究方案制定時(shí)應(yīng)當(dāng)明確保護(hù)患者權(quán)益和安全；在干預(yù)性人 用經(jīng)驗(yàn)研究中要認(rèn)真分析患者的臨床獲益與風(fēng)險(xiǎn)，合理判斷研究的風(fēng)險(xiǎn)，制定風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃。醫(yī)療衛(wèi) 生機(jī)構(gòu)和研究者應(yīng)當(dāng)對(duì)研究中可能出現(xiàn)的風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行評(píng)估，具備與風(fēng)險(xiǎn)相適應(yīng)的處置能力，對(duì)于不良事 件應(yīng)及時(shí)處理、記錄，發(fā)生嚴(yán)重不良事件應(yīng)按相關(guān)要求進(jìn)行上報(bào)，保護(hù)受試者的安全。
應(yīng)事先認(rèn)識(shí)到可能影響研究結(jié)果可靠性的關(guān)鍵環(huán)節(jié)和關(guān)鍵數(shù)據(jù)，并予以重點(diǎn)關(guān)注，特別是對(duì)于回 顧性數(shù)據(jù)；關(guān)鍵性數(shù)據(jù)采集、溯源、準(zhǔn)確性和方案依從性可能嚴(yán)重影響研究結(jié)果，應(yīng)制定標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī) 程、數(shù)據(jù)管理計(jì)劃和統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃，預(yù)先設(shè)定質(zhì)量風(fēng)險(xiǎn)的容忍度時(shí)，應(yīng)當(dāng)考慮變量的醫(yī)學(xué)和統(tǒng)計(jì)學(xué)特 點(diǎn)及統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)， 以鑒別影響數(shù)據(jù)可靠的系統(tǒng)性問題。
6 倫理合規(guī)性
開展人用經(jīng)驗(yàn)回顧性研究時(shí)，應(yīng)用已有的臨床數(shù)據(jù)， 由于不進(jìn)行治療措施干預(yù)且不影響患者的常
規(guī)臨床診療，經(jīng)醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)審查批準(zhǔn)，開展研究時(shí)可以免除簽署知情同意書， 同時(shí)要注意保護(hù)患 者隱私，對(duì)身份信息進(jìn)行去識(shí)別化。前瞻性人用經(jīng)驗(yàn)研究，無論是觀察性研究還是干預(yù)性研究，知情 同意仍是受試者權(quán)益保護(hù)的核心，其臨床研究方案應(yīng)通過醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)批準(zhǔn)，獲取受試者知情同 意，做好受試者權(quán)益保護(hù)。在人用經(jīng)驗(yàn)臨床觀察中要特別注意臨床決策誘導(dǎo)問題，避免研究者可能并 未根據(jù)患者病情選擇合適的診療方案而選擇研究治療方案；或者給患者選擇指定處方導(dǎo)致臨床決策 偏倚，或者為了臨床觀察額外增加患者費(fèi)用等，對(duì)于安全性事件應(yīng)做到及時(shí)發(fā)現(xiàn)、處理和追蹤隨訪 ，并判斷不良事件與藥物的相關(guān)性，屬于藥物不良反應(yīng)及時(shí)按要求進(jìn)行上報(bào)，發(fā)生嚴(yán)重不良事件時(shí)向醫(yī) 學(xué)倫理委員會(huì)報(bào)告[6]。
7 研究實(shí)施
應(yīng)用已有臨床數(shù)據(jù)開展人用經(jīng)驗(yàn)研究，按照研究方案、數(shù)據(jù)管理和生物統(tǒng)計(jì)有關(guān)要求執(zhí)行，保證 數(shù)據(jù)質(zhì)量和可溯源性；對(duì)于前瞻性人用經(jīng)驗(yàn)臨床觀察、觀察性研究或干預(yù)性研究的實(shí)施，則應(yīng)遵守以 下要求。
7.1 一致性
臨床數(shù)據(jù)記錄文件應(yīng)符合醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理要求，相關(guān)醫(yī)療記錄載入門診或住院病歷，源數(shù)據(jù)和病例 報(bào)告表中的數(shù)據(jù)修改留痕，不得掩蓋初始數(shù)據(jù)，應(yīng)保留修改軌跡，并注明修改理由，修改者簽名和注 明日期。病例報(bào)告表及其他報(bào)告中的數(shù)據(jù)準(zhǔn)確、完整、清晰和及時(shí)，與源文件一致。源數(shù)據(jù)、病例報(bào) 告表、數(shù)據(jù)庫及申報(bào)資料之間數(shù)據(jù)應(yīng)一致。
7.2 可溯源性
知情同意、入組、病史或伴隨疾病、訪視、給藥記錄、病情記錄、患者編號(hào)、給藥周期、給藥劑 量、給藥方法和處方等信息應(yīng)在源文件和/或醫(yī)院信息系統(tǒng)中溯源。合并用藥和合并治療等可在醫(yī)院 信息系統(tǒng)、醫(yī)療記錄中或患者日記卡中溯源。醫(yī)療機(jī)構(gòu)檢驗(yàn)科、影像科、心電圖室、內(nèi)鏡室等的醫(yī)學(xué) 檢查數(shù)據(jù)可在該機(jī)構(gòu)的實(shí)驗(yàn)室信息系統(tǒng)、醫(yī)學(xué)影像信息系統(tǒng)等信息系統(tǒng)或儀器設(shè)備中溯源。以研究者 評(píng)估得出的療效和安全性數(shù)據(jù)的溯源有原始評(píng)估記錄。以患者自評(píng)結(jié)果作為療效和安全性數(shù)據(jù)結(jié)果的 溯源有原始評(píng)估記錄。
7.3 方案依從性
在前瞻性研究中，應(yīng)重點(diǎn)關(guān)注方案的依從性，包括研究過程中應(yīng)遵守方案規(guī)定的納入、排除標(biāo)準(zhǔn) 納入受試者，避免重要觀察指標(biāo)缺失、藥物依從性不足、使用違禁藥物等重大方案違背情況的發(fā)生。 研究如涉及隨機(jī)和盲法，應(yīng)符合相關(guān)規(guī)定程序。
7.4 安全性信息處理與報(bào)告
研究者應(yīng)完整記錄、統(tǒng)計(jì)研發(fā)期間的不良事件、嚴(yán)重不良事件， 以及是否與處方、醫(yī)療機(jī)構(gòu)中藥 制劑或觀察藥物相關(guān)。發(fā)生不良事件、嚴(yán)重不良事件的患者得到及時(shí)合理的觀察與治療。開展人用經(jīng) 驗(yàn)前瞻性研究除方案或者其他文件中規(guī)定不需立即報(bào)告的嚴(yán)重不良事件外，研究者立即向申辦者或倫 理委員會(huì)書面報(bào)告所有嚴(yán)重不良事件，隨后及時(shí)提供詳盡、書面的隨訪報(bào)告。屬于上市藥品或醫(yī)療機(jī) 構(gòu)制劑則應(yīng)按照規(guī)定報(bào)告屬地藥品監(jiān)管部門。
7.5 生物樣品管理
研究如涉及生物樣品管理，則生物樣品采集、處理、儲(chǔ)存、轉(zhuǎn)運(yùn)等應(yīng)有相應(yīng)的標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程，各 環(huán)節(jié)的管理應(yīng)遵守規(guī)定并保存記錄。
8 數(shù)據(jù)管理和統(tǒng)計(jì)分析
首先要保證人用經(jīng)驗(yàn)臨床數(shù)據(jù)來源的合法合規(guī)，知識(shí)產(chǎn)權(quán)歸屬清晰，制定質(zhì)量控制措施，保證數(shù) 據(jù)真實(shí)、準(zhǔn)確、完整、可靠；建立數(shù)據(jù)采集和錄入的標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程，錄入數(shù)據(jù)均應(yīng)可以溯源，注意核 對(duì)錄入數(shù)據(jù)與原始數(shù)據(jù)的一致性，提交數(shù)據(jù)應(yīng)與原始資料保持一致[7]。由于人用經(jīng)驗(yàn)數(shù)據(jù)來源于臨床 實(shí)踐，如收集的不是一段時(shí)間內(nèi)所有病例，或隨機(jī)選擇的治療病例，則可能產(chǎn)生選擇性偏倚。如果療 效指標(biāo)為主觀指標(biāo)而未采用盲法，可能產(chǎn)生觀察性偏倚。因此人用經(jīng)驗(yàn)數(shù)據(jù)的偏倚和混雜的控制十分 重要，應(yīng)采取嚴(yán)格措施減少選擇性偏倚、信息偏倚和混雜，尤其是傾向性評(píng)價(jià)。對(duì)數(shù)據(jù)類型、結(jié)局評(píng) 價(jià)、偏倚評(píng)估、混雜因素及缺失值的逐一處理，經(jīng)過數(shù)據(jù)治理后按照研究方案要求選擇相關(guān)統(tǒng)計(jì)方法 進(jìn)行分析[6]。
9 基于研究目的的質(zhì)量要求
中藥人用經(jīng)驗(yàn)研究的研究類型和方法較多，研究目的、研究設(shè)計(jì)等不盡相同，但應(yīng)以目標(biāo)為導(dǎo)向，根據(jù)《專門規(guī)定》可申請(qǐng)豁免非臨床有效性研究、申請(qǐng)豁免Ⅱ期臨床試驗(yàn)、作為支持產(chǎn)品上市的 依據(jù)、已上市品種增加功能主治等[1] ，相應(yīng)的人用經(jīng)驗(yàn)研究目的見表 1。對(duì)于不同研究目的、不同研 究階段按照統(tǒng)一的質(zhì)量要求是不合適的，應(yīng)針對(duì)不同研究目的在注冊(cè)核查要求上予以區(qū)別對(duì)待。對(duì)于 申請(qǐng)豁免非臨床有效性研究的人用經(jīng)驗(yàn)，或作為已上市品種增加功能主治立題依據(jù)的人用經(jīng)驗(yàn)，應(yīng)予 以豁免藥品注冊(cè)核查；對(duì)于申請(qǐng)豁免Ⅱ期臨床試驗(yàn)的人用經(jīng)驗(yàn)，藥品注冊(cè)核查重點(diǎn)關(guān)注其真實(shí)性；對(duì) 于作為支持產(chǎn)品上市的依據(jù)或者已上市品種增加功能主治的人用經(jīng)驗(yàn)，藥品注冊(cè)核查重點(diǎn)關(guān)注真實(shí)性 與一致性；對(duì)于在突發(fā)公共衛(wèi)生事件緊急情況下申請(qǐng)上市許可或者增加功能主治人用經(jīng)驗(yàn)，藥品注冊(cè) 核查滿足真實(shí)性即可接受；無論哪類人用經(jīng)驗(yàn)研究均需關(guān)注受試者保護(hù)。
人用經(jīng)驗(yàn)數(shù)據(jù)可來源于回顧性研究或前瞻性研究，在質(zhì)量要求和注冊(cè)核查上也應(yīng)予以區(qū)別對(duì)待。 在保證數(shù)據(jù)真實(shí)性基礎(chǔ)上，對(duì)于回顧性研究數(shù)據(jù)重點(diǎn)關(guān)注數(shù)據(jù)是否存在完整性問題，對(duì)于前瞻性研究 數(shù)據(jù)重點(diǎn)關(guān)注是否存在影響研究結(jié)論的規(guī)范性問題。
人用經(jīng)驗(yàn)與一般臨床經(jīng)驗(yàn)總結(jié)有顯著差別，人用經(jīng)驗(yàn)研究作為藥品注冊(cè)資料是在有關(guān)藥品監(jiān)管范 圍內(nèi)，所以研究者要牢固樹立法規(guī)意識(shí)；凡編造臨床數(shù)據(jù)、編造臨床記錄、故意損毀臨床數(shù)據(jù)、隱匿 臨床數(shù)據(jù)或者數(shù)據(jù)存儲(chǔ)介質(zhì)，屬于涉嫌違反法律法規(guī)；無合理解釋棄用部分臨床數(shù)據(jù)、選擇性使用臨 床數(shù)據(jù)、無合理解釋修改臨床數(shù)據(jù)、隱瞞臨床數(shù)據(jù)、關(guān)鍵研究活動(dòng)或數(shù)據(jù)無法溯源、申報(bào)資料與原始 記錄不一致， 以上情形影響研究結(jié)果評(píng)價(jià)，均屬于嚴(yán)重的質(zhì)量問題。
高質(zhì)量的人用經(jīng)驗(yàn)研究對(duì)于促進(jìn)中藥新藥研發(fā)具有重要價(jià)值，規(guī)范化開展中藥人用經(jīng)驗(yàn)研究需要 監(jiān)管部門、研究機(jī)構(gòu)、申辦者和研究者共同的努力；未來應(yīng)建立一套基于中醫(yī)臨床特點(diǎn)的人用經(jīng)驗(yàn)研 究質(zhì)量管理體系（good human use experience practice ，GEP），以指導(dǎo)人用經(jīng)驗(yàn)研究健康開展，促進(jìn) 中藥新藥研發(fā)。
